Siclemie: o provocare pentru fda

Video: Sickle Cell Anemia. Simptomele de anemie. Cum pentru tratarea anemiei

conținut

Video: sickle cell anemia. simptomele de anemie. cum pentru tratarea anemiei
Ce este boala de celule secera?
Cum de a trata anemia celulelor secera?
Fda ajuta la crearea de noi medicamente?

siclemie (SCA) - aceasta este cea mai frecventa tulburare mostenita de sange.

In SUA, boala de celule secera sufera de circa 100 000 de copii.

În lume există mai multe milioane de pacienti.

noi tratamente, astfel încât Food and Drug Administration (FDA) lucreaza in mod activ cu științifice companiile comunitare și farmaceutice pentru a dezvolta noi produse pentru tratamentul și prevenirea complicațiilor grave sunt necesare astăzi.

Ce este boala de celule secera?

„Secera anemie celula - o boala genetica care este cel mai frecvent la persoanele de origine africana. SKA, de asemenea, comune printre hispanici, asiatici si imigranti din Marea Mediterană și Orientul Mijlociu“, - spune Jonk Bull (Jonca Bull), director al departamentului de sanatate minoritate FDA.

Mai mult de 3 milioane de americani, inclusiv fiecare al 12-lea negru, transporta gene care pot cauza boala de celule secera la descendenți. In screening-ul Statele Unite ale Americii pentru MSC se face de obicei la naștere. În cazul în care un copil este nascut cu siclemie, ceea ce înseamnă că el a moștenit genele defecte de la ambii părinți.

siclemie - o, boala cronica dezactivarea. Când eritrocite SKA (globule roșii sanguine) au o formă de seceră anormală. Aceste celule sunt ușor distruse și nu se face cu transferul de oxigen la organe și țesuturi. Boala provoaca oboseala, anemie, infecții frecvente, durere cronică, pipernicit de creștere la copii, tromboză, și chiar accidente vasculare cerebrale.

Severitatea anemiei falciforme variază de la caz la caz. Cei mai mulți pacienți cu speranța de viață redusă.

Cum de a trata anemia celulelor secera?

Optiunile actuale de tratament sunt limitate SKA. În 1998, FDA a aprobat de droguri pentru tratamentul hidroxiuree. Pentru pacienții cu vârsta tânără cu CAS severă a recomandat un transplant de măduvă osoasă, dar procedura este asociata cu un risc de complicatii grave. Transplantul nu este numai foarte scumpă și riscantă, dar necesită, de asemenea, o căutare pentru idealul unui donator de măduvă osoasă sau celule stem adecvate. În plus, pacienții cu boala de celule secera anemie prescrie transfuzii de sânge regulate.

„Majoritatea pacientilor cu boala de celule secera primi hidroxiuree si analgezice, ei fac transfuzii de sânge și spitalizat în timpul crizei. transfuzii de sânge face în mod regulat pentru a preveni complicații. Din păcate, deși tratamentul modern și reduce frecvența crizelor și spitalizari, la unii pacienți simptomele continua sa progreseze, „- a spus Dr. Ann Farrell (Ann Farrell), director de produse pentru departamentul de hematologie CDER FDA.

FDA ajuta la crearea de noi medicamente?

FDA continua sa lucreze cu pacientii, cercetatori si companiile farmaceutice pentru a imbunatati optiunile terapeutice pentru pacientii cu boala de celule secera. Dr. Bull spune ca in prezent in studiile clinice de mai multe medicamente noi, si oamenii de stiinta continua sa caute noi abordari pentru tratamentul SCA.

Companiile lucreaza la noi medicamente impotriva SKA poate solicita agenției să le ofere cu statut special (FDA desemnare Fast Track), conceput pentru a accelera dezvoltarea de medicamente esențiale, nevoia pentru care nu este îndeplinită în țară. Acest lucru va ajuta să ia în considerare rapid dosarele și să simplifice căutarea de finanțare pentru cercetare.

„Când ne-am da un astfel de statut, oferă companiilor posibilitatea de a interacționa mai frecvent cu FDA in etapele anterioare ale lucrării, pentru a discuta toate problemele într-un mod simplificat, inclusiv aspectele legate de proiectare și testare. Scopul acestor consultări - va aduce droguri mult așteptat pe piață“, - spune Dr. Farrell.

De asemenea, FDA poate accelera o astfel de lucru pe droguri și substanțe biologice, atribuindu-le la statutul de „produse orfane pentru tratamentul bolilor» (produse orfane). Acestea includ produse pentru a lupta impotriva bolilor care sunt bolnave, cu mai puțin de 200.000 de oameni in SUA in fiecare an. Sponsorii care finanțează dezvoltarea unor astfel de medicamente, de a primi scutiri de taxe și alte preferințe.

Deoarece SCA este o problemă la nivel mondial, FDA incurajeaza colaborarea companiilor farmaceutice din SUA cu partenerii externi. Dr. Farrell spune că astăzi unele companii americane efectua studii clinice, nu numai în Statele Unite, ci și în Europa, Africa și Orientul Mijlociu.

„Studiu de la pacienții înșiși - ceea ce simptomele ei sunt cei mai îngrijorați cu privire la ce tratament le-ar dori să vadă - este de mare importanță pentru dezvoltarea de noi terapii. În cadrul întrevederilor cu pacientii care le primesc informații clare că pacienții cele mai afectate de durere cronica, oboseala si tulburari de somn de care sunt foarte frică de un accident vascular cerebral. Pacienții cu MSC și-au exprimat dorința de a participa la studiile clinice, „- spune Dr. Farrell lucra cu pacientii.

Pentru noi, poate părea sălbatic, că reprezentanții agențiilor de reglementare FDA nivel de directori de diviziune a se întâlni cu pacienții obișnuiți, aflând nevoile și așteptările lor de la terapia în viitor. Dar reuniunea FDA, de experți de la 300 de pacienti care au primit o mulțime de informații valoroase. Ei au confirmat că așteptările pacienților este mult mai mare decât opțiunile curente de tratament pentru SKA, și a cerut principalele direcții de lucru.

„Separarea produselor pentru Hematologie FDA, a spus noi tratamente pentru siclemie, o prioritate de top. Vom continua sa caute sponsori și furnizori pentru a rezolva probleme, pentru a elimina cât mai multe bariere în dezvoltarea de noi produse. Considerăm că suntem obligați să ajute pacienții care trăiesc cu efectele devastatoare ale acestei boli cronice „, - spune Farrell.

Distribuiți pe rețelele sociale:

înrudit