FDA a aprobat Metreleptin pentru tratamentul lipodistrofiei generalizate

Administrarea US Food and Drug Administration la sfârșitul lunii februarie Myalept aprobat de droguri (Metreleptin pentru injectare), ca mijloc pentru terapia de substituție cu complicații deficit de leptină la pacientii cu lipodistrofie congenitale sau dobândite generalizate.

Generalizat lipodistrofie - o afectiune in care tesutul adipos există un deficit.
Pacientii cu lipodistrofie congenitale generalizate se nasc cu absența insuficientă sau completă a țesutului adipos.

Când a achiziționat lipodistrofie generalizată a observat pierderea treptata a tesutului adipos.

Deoarece leptina hormon este produs de tesut adipos, pacientii cu lipodistrofie generalizata au niveluri foarte scăzute ale acestei substanțe. Leptina controleaza aportul alimentar, precum și sinteza altor hormoni, cum ar fi insulina.

Persoanele cu ambele tipuri de lipodistrofie generalizate au adesea rezistență severă la insulină, în vârstă fragedă, poate suferi de diabet zaharat necontrolat sau hipertrigliceridemie, ceea ce duce la inflamarea pancreasului.

«Myalept - acesta este agentul primul aprobat indicat pentru tratamentul complicațiilor lipodistrofie congenitale sau dobândite. Această facilitate oferă tratamentul necesar pentru pacientii cu boala Orff“, - a spus dr Mary Parks (Mary Parks), director al biroului de evaluare de droguri a doua CDER FDA.

Siguranța și eficacitatea medicamentului Myalept, analog recombinant al leptinei, a fost evaluată într-un mic studiu care a inclus 48 de pacienti cu aceasta boala rara, care, de asemenea, a suferit de diabet, hipertrigliceridemie, și rezistența la insulină. Studiul a demonstrat o reducere a nivelului hemoglobinei glicozilate, glucoza si nivelul trigliceridelor la pacienti.

În cursul tratamentului, există riscul de apariție a anticorpilor împotriva leptina și (sau) de droguri Myalept care pot duce la infecții grave sau pierderea eficacității. a fost raportată limfom cu celule T să apară la pacienții cu lipodistrofie, inclusiv cei care au fost tratați cu injecții cu Myalept. Cercetatorii recomanda ca medicii să cântărească atent beneficiile și riscurile medicamentului în numirea persoanelor cu tulburări hematologice grave.

Myalept este contraindicat la pacienții cu obezitate. De droguri nu a fost încă aprobat pentru utilizare de către pacienții care suferă de HIV-asociate lipodistrofie, precum și pacienții cu tulburări metabolice, fără semne concomitente de lipodistrofie generalizate.

Datorită riscului de apariție a limfoamelor și apariția anticorpilor neutralizanți Myalept este în prezent disponibil numai ca parte a unui program de evaluare a riscurilor și pentru a reduce dozele (REMS). În conformitate cu acest program, medicii, prescrie un medicament trebuie să urmeze o instruire specială și să obțină un certificat. Farmacii, dozatoare Myalept, trebuie să fie, de asemenea, certificate în conformitate cu acest program. Lăsați medicamentul este permisă numai în prepararea formei speciale farmaciei Myalept REMS rețetei autorizare.

Myalept a fost aprobată cu o instrucțiune specială care ofera pacientilor informatii valoroase despre siguranta de droguri. Această instrucțiune ar trebui să fie administrat pacientului la farmacie de fiecare dată când vine la rețeta.

FDA intentioneaza sa lanseze sapte noi studii de droguri după introducerea pe piață, inclusiv un studiu prospectiv pe termen lung, studiul privind imunogenitatea, precum și o analiză pe scară largă a rapoartelor spontane de reacții adverse potențial grave atunci când sunt utilizate Myalept.

În studiile clinice, cele mai frecvent raportate evenimente adverse in tratamentul de droguri au fost Myalept scăzut de zahăr din sânge (hipoglicemie), pierderea in greutate si dureri abdominale.

Myalept comercializate de amilin Pharmaceuticals, cu sediul in San Diego.

Distribuiți pe rețelele sociale:

înrudit